至少有六家公司已经出现，以帮助突破开发人员所说的推进复杂基因治疗的“瓶颈”。

开发一种新药是一个漫长而昂贵的过程，而且失败的风险很高，通常是因为未来的药物不安全或无效。

对于专门从事细胞或基因疗法的公司来说，同样紧迫的问题是如何可靠地生产他们的产品。与小分子或抗体药物不同，遗传药物通常涉及通过一个复杂的生产工艺编织在一起的各种专业部分。

“离体”或体外治疗可能涉及在实验室中收集、增殖和修改患者细胞的数周过程。即使是更简单的“体内”疗法也有多个部分，包括工程化病毒和合成遗传材料，难以大规模生产。

近年来，针对癌症和遗传性疾病的十多种细胞和基因药物获得批准，这给年轻的制药商提供了一条追随的道路。但这些批准大多是由在制造业上投入巨资的大型制药或生物技术公司获得的。相比之下，创业公司还没有这种奢侈待遇。

尽管如此，细胞和基因疗法的研究仍在蓬勃发展。根据再生医学联盟(Alliance for Regenerative Medicine)的数据，截至去年，全球正在进行超过2200项测试这类治疗方法的临床试验。这种激增往往超出了大型合同制造商的能力，让初创企业面临长达一到两年的等待。

越来越多的新制造商试图提供帮助。自2017年以来，至少有六家公司推出了计划，以缓解阻碍有抱负的细胞和基因疗法开发者的“瓶颈”。许多公司是由年轻领域的资深人士创办的，并得到了顶级风险投资公司的支持。以下是他们的目标和工作进展情况:

细胞和基因疗法制造的主要瓶颈是什么?

细胞和基因疗法所涉及的材料，在制药行业擅长生产的许多其他产品中并不使用。

科学家们设计合成的遗传物质，通过病人自己的细胞、良性病毒(称为载体)或特制的脂肪泡，输送到病人体内。即使在研究环境中，构建这些疗法也很棘手，因为早期实验可能需要少量的此类材料。但对于正在进行临床试验或准备大规模生产的公司来说，这要困难得多。

生产延迟可能会对年轻的公司造成严重破坏，导致它们错过可能危及未来融资的里程碑。像UniQure或BioMarin Pharmaceuticals这样的老牌基因治疗生物技术公司已经花费了数年时间和数百万美元来建造自己的工厂。但创业公司和学术实验室——许多已获批准的细胞和基因疗法的发源地——负担不起。

马萨诸塞州Landmark Bio公司的首席执行官郑然(音)说:“学术界拥有真正前沿的研究，我被其中的一些创意、新模式和突破性创新所震撼。”Landmark Bio是一家为细胞和基因疗法开发商提供服务的公司。“但这些信息需要转化为治疗方法，这是(初创公司)必须克服的最大、可能也是第一个障碍。”

求助于像Thermo Fisher和Catalent这样的代工制造商可能是一个解决方案，但也带来了自身问题。将技术从一个小的实验室转移到一个更大的组织可能是艰巨的，并且需要对工艺中出现的问题进行问题排除。

大型CDMO公司可能还会优先考虑与大型生物技术和制药公司开展利润更高的工作。他们自己也在努力满足对细胞和基因治疗制造工具激增的需求。

对初创公司来说，在内部建立制造能力可能代价高昂。例如，病毒载体的制造和处理都很昂贵。

“你经常看到公司试图拥有自己的制造能力，不幸的是，在这种环境下，如果产品不成功，就会带来沉重的资本和运营成本，”ElevateBio公司的高管迈克·帕格利亚(Mike Paglia)说。ElevateBio是一家资金雄厚的初创企业，帮助制造细胞和基因疗法。

这个领域的创业公司都有哪些?

自2017年以来，至少有6家生物技术初创公司已经成立，以解决细胞和基因疗法制造方面遇到的问题。

其中资金最充裕的是ElevateBio，自从开始与制药商合作以来，已经筹集了约13亿美元。该公司还与波士顿儿童医院(Boston Children’s Hospital)联合成立了自己的生物技术初创公司，以开发更方便的替代现有癌细胞疗法的方法。

最近，英国的Ascend Cell & Gene Therapies获得了1.3亿美元的资金，并由行业资深人士领导。它专注于腺相关病毒，这是一种广泛使用的病毒载体，并从苦苦挣扎的Freeline Therapeutics获得了一些能力和技术。

Ascend公司的创始投资者之一、Monograph Capital的蒂姆•芬内尔(Tim Funnell)在一份关于公司成立的声明中表示:“AAV制造很复杂，需要有真正的专业技能和所有权的团队。”“这导致许多先进的模式生物技术开发商建立自己的内部CMC能力。然而，这些公司现在发现很难维持和充分利用他们的设施。”

也有一些规模较小的企业。宾夕法尼亚大学的两名研究人员在4月推出了VintaBio，他们分别致力于细胞疗法Kymriah和基因疗法Zolgensma和Luxturna。几个月前，生物科技初创公司Versant Ventures推出了Vector BioMed，帮助初创公司提供常用于体外治疗的“慢病毒”载体。

选择专门从事细胞，基因治疗制造的创业公司名单

他们的工作进展如何?

随着对更多CDMOs的需求达到历史最高水平，这些初创公司开始直接与制药公司合作。尽管许多生物技术公司依赖于风投公司的资本注入，但它们也可以从早期的工作中获得现金，比典型的生物技术公司更早地给投资者带来回报。

“甚至在我们把标识贴在门上之前”，Landmark Bio就有了第一个客户，郑在10月份说。6月初，该公司宣布与一家专注于“自然杀伤”细胞研究的新生物技术公司InnDura建立合作关系。

已成立数年的ElevateBio拥有更大的客户名单，在5月份的一份融资公告中指出，该公司在过去一年中增加了超过15家新的生物制药合作伙伴。它的子公司Life Edit Therapeutics正在与诺和诺德(Novo Nordisk)和Moderna等大型制药公司合作。

VintaBio在费城有一个22,500平方英尺的工厂，现在已经开始营业，而Vector BioMed在马里兰州的盖瑟斯堡工作糖心vlog在线观看。

Shape Therapeutics有点不同，因为它也在进行自己的研究。但它也暗示要扮演制造的角色，开发一种新的细胞系来生产腺相关病毒，并表示计划建立一个工厂，其他公司可以在那里生产他们的疗法。